Клинические данные, имеющиеся на сегодняшний день показывают, что там остаются неудовлетворенные потребности в некоторой спинальной мышечной атрофии (SMA) у пациентов, получавших Evrysdi.
Исследование ASCEND направлено на оценку того, имеет ли лечение более высокой дозой нузинерсена потенциал для улучшения клинических результатов у этих пациентов.
Основываясь на доказанной эффективности и установленной безопасности одобренной в настоящее время дозы 12 миллиграммов, пациенты в этом исследовании получат исследовательскую более высокую дозу нусинерсена, которая также оценивается в исследовании DEVOTE.
Люди с СМА не производят достаточного количества белка выживания моторных нейронов (SMN), который имеет решающее значение для постоянного поддержания моторных нейронов, которые поддерживают сидение, стояние и движение. Со временем люди с СМА могут потерять способность выполнять повседневные действия, включая чистку зубов, включение света или питье из чашки. Целью лечения СМА является достаточная защита мотонейронов и помощь в сохранении функции.
«Мы считаем, что более низкое воздействие препарата может способствовать неоптимальным результатам лечения некоторых пациентов, получавших Эврисди. Исследование ASCEND пытается понять, сможет ли nusinersen решить эту неудовлетворенную медицинскую потребность и поможет ли информировать будущее лечения СМА с надеждой на улучшение результатов лечения пациентов в долгосрочной перспективе », - сказал Маха Радхакришнан, доктор медицины, главный врач компании Biogen.
Имеющиеся данные свидетельствуют о том, что воздействие Эврисди уменьшается с увеличением возраста и веса, при этом концентрация препарата у взрослых снижается примерно на 40 процентов по сравнению с младенцами. Дозировка Эврисди ограничивается 5 миллиграммами (мг), когда пациенты достигают 20 килограммов (кг).
При утвержденной дозе 12 мг воздействие нузинерсена на двигательные нейроны остается одинаковым по мере старения и роста пациентов. 9 Кроме того, нусинерсен продемонстрировал доказанную устойчивую эффективность и хорошо изученный профиль безопасности с долгосрочными данными у пациентов, получавших лечение в течение более 7 лет, разных возрастов и типов СМА. Взятые вместе, эти данные поддерживают дальнейшее исследование того, может ли более высокая доза обеспечить еще большую эффективность для пациентов. В исследовании ASCEND будет оцениваться, может ли нусинерсен в более высокой дозе удовлетворить неурегулированные клинические потребности пациентов с поздним началом СМА, получавших Эврисди, которые хотят изменить свой режим лечения. Такая же исследовательская более высокая доза нусинерсена также оценивается в продолжающемся исследовании DEVOTE.
«Были достигнуты значительные успехи в лечении СМА; однако лечения по-прежнему нет, и остаются неудовлетворенные медицинские потребности », - сказал профессор Тим Хагенакер, руководитель отделения нервно-мышечных заболеваний Эссенского университета в Германии и член руководящего комитета исследования ASCEND. «В рамках моей клинической практики мы наблюдали возможность дальнейшего улучшения результатов лечения пациентов. С более высокой дозой нусинерсена мы готовы изучить возможные варианты ».
Протокол ASCEND был представлен в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Планируется, что это будет примерно 2,5-летнее исследование, в котором примут участие до 135 неамбулаторных лиц с поздним началом со СМА (в возрасте от 5 до 39 лет). Все участники должны были ранее лечиться Эврисди в максимальной рекомендуемой дозе 5 мг и иметь желание и возможность изменить свой режим лечения на более высокую дозу нусинерсена. Чтобы принять участие в исследовании, участники также должны соответствовать определенному диапазону измерений пересмотренного модуля верхних конечностей (RULM). Лица, включенные в ASCEND, получат две ударные дозы нусинерсена по 50 мг с интервалом в две недели, а затем поддерживающую дозу в 28 мг каждые четыре месяца в течение периода исследования. Планируется, что эффективность будет оценена RULM. Дополнительные клинические результаты включают безопасность, Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) и нагрузка на лиц, осуществляющих уход. В исследовании также будет оцениваться мелкая моторная функция верхних конечностей у участников в возрасте 13 лет и старше с использованием мобильного приложения Konectom ™, а также уровни нейрофиламентов в качестве маркера биологической активности заболевания, как исследовательские конечные точки.
Исследование направлено на включение детей, подростков и взрослых, ранее не получавших нусинерсен, а также взрослых, которые ранее лечились нусинерсеном до Эврисди. Компания нацелена на то, чтобы первые подходящие пациенты были зачислены в 2021 году.
В дополнение к ASCEND, как лидер SMA Biogen поддерживает более 15 регистров заболеваний SMA с более чем 4000 пациентов по всему миру, что поможет принять решение о лечении в контексте одобренных в настоящее время методов лечения, включая дозу нузинерсена в дозе 12 мг.
* Нусинерсен в настоящее время продается под торговой маркой SPINRAZA ® , а доза, утвержденная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, составляет 12 мг.
О SPINRAZA ® (nusinersen)
Клиническая программа развития SPINRAZA включает в себя 10 клинических исследований, которые включали более 300 особей по всему широкому спектру групп пациентов, 10 в том числе двух рандомизированных контролируемых исследований (и лелеять внушить). Текущие открытые расширенные исследования SHINE и NURTURE оценивают долгосрочное влияние SPINRAZA. Наиболее частыми нежелательными явлениями, наблюдаемыми в клинических исследованиях, были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине. Лабораторные тесты могут контролировать почечную токсичность и нарушения свертывания крови, включая острое тяжелое низкое количество тромбоцитов, которое наблюдалось после введения некоторых ASO.
Компания Biogen получила глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA у Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лидера в области антисмысловой терапии. Щелкните здесь, чтобы получить важную информацию по безопасности и полную информацию о назначении для SPINRAZA в США, или посетите веб-сайт продукта в вашей стране.
Ссылка на источник: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-plans-initiate-phase-3b-study-evaluating-potential
Исследование ASCEND направлено на оценку того, имеет ли лечение более высокой дозой нузинерсена потенциал для улучшения клинических результатов у этих пациентов.
Основываясь на доказанной эффективности и установленной безопасности одобренной в настоящее время дозы 12 миллиграммов, пациенты в этом исследовании получат исследовательскую более высокую дозу нусинерсена, которая также оценивается в исследовании DEVOTE.
Люди с СМА не производят достаточного количества белка выживания моторных нейронов (SMN), который имеет решающее значение для постоянного поддержания моторных нейронов, которые поддерживают сидение, стояние и движение. Со временем люди с СМА могут потерять способность выполнять повседневные действия, включая чистку зубов, включение света или питье из чашки. Целью лечения СМА является достаточная защита мотонейронов и помощь в сохранении функции.
«Мы считаем, что более низкое воздействие препарата может способствовать неоптимальным результатам лечения некоторых пациентов, получавших Эврисди. Исследование ASCEND пытается понять, сможет ли nusinersen решить эту неудовлетворенную медицинскую потребность и поможет ли информировать будущее лечения СМА с надеждой на улучшение результатов лечения пациентов в долгосрочной перспективе », - сказал Маха Радхакришнан, доктор медицины, главный врач компании Biogen.
Имеющиеся данные свидетельствуют о том, что воздействие Эврисди уменьшается с увеличением возраста и веса, при этом концентрация препарата у взрослых снижается примерно на 40 процентов по сравнению с младенцами. Дозировка Эврисди ограничивается 5 миллиграммами (мг), когда пациенты достигают 20 килограммов (кг).
При утвержденной дозе 12 мг воздействие нузинерсена на двигательные нейроны остается одинаковым по мере старения и роста пациентов. 9 Кроме того, нусинерсен продемонстрировал доказанную устойчивую эффективность и хорошо изученный профиль безопасности с долгосрочными данными у пациентов, получавших лечение в течение более 7 лет, разных возрастов и типов СМА. Взятые вместе, эти данные поддерживают дальнейшее исследование того, может ли более высокая доза обеспечить еще большую эффективность для пациентов. В исследовании ASCEND будет оцениваться, может ли нусинерсен в более высокой дозе удовлетворить неурегулированные клинические потребности пациентов с поздним началом СМА, получавших Эврисди, которые хотят изменить свой режим лечения. Такая же исследовательская более высокая доза нусинерсена также оценивается в продолжающемся исследовании DEVOTE.
«Были достигнуты значительные успехи в лечении СМА; однако лечения по-прежнему нет, и остаются неудовлетворенные медицинские потребности », - сказал профессор Тим Хагенакер, руководитель отделения нервно-мышечных заболеваний Эссенского университета в Германии и член руководящего комитета исследования ASCEND. «В рамках моей клинической практики мы наблюдали возможность дальнейшего улучшения результатов лечения пациентов. С более высокой дозой нусинерсена мы готовы изучить возможные варианты ».
Протокол ASCEND был представлен в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Планируется, что это будет примерно 2,5-летнее исследование, в котором примут участие до 135 неамбулаторных лиц с поздним началом со СМА (в возрасте от 5 до 39 лет). Все участники должны были ранее лечиться Эврисди в максимальной рекомендуемой дозе 5 мг и иметь желание и возможность изменить свой режим лечения на более высокую дозу нусинерсена. Чтобы принять участие в исследовании, участники также должны соответствовать определенному диапазону измерений пересмотренного модуля верхних конечностей (RULM). Лица, включенные в ASCEND, получат две ударные дозы нусинерсена по 50 мг с интервалом в две недели, а затем поддерживающую дозу в 28 мг каждые четыре месяца в течение периода исследования. Планируется, что эффективность будет оценена RULM. Дополнительные клинические результаты включают безопасность, Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) и нагрузка на лиц, осуществляющих уход. В исследовании также будет оцениваться мелкая моторная функция верхних конечностей у участников в возрасте 13 лет и старше с использованием мобильного приложения Konectom ™, а также уровни нейрофиламентов в качестве маркера биологической активности заболевания, как исследовательские конечные точки.
Исследование направлено на включение детей, подростков и взрослых, ранее не получавших нусинерсен, а также взрослых, которые ранее лечились нусинерсеном до Эврисди. Компания нацелена на то, чтобы первые подходящие пациенты были зачислены в 2021 году.
В дополнение к ASCEND, как лидер SMA Biogen поддерживает более 15 регистров заболеваний SMA с более чем 4000 пациентов по всему миру, что поможет принять решение о лечении в контексте одобренных в настоящее время методов лечения, включая дозу нузинерсена в дозе 12 мг.
* Нусинерсен в настоящее время продается под торговой маркой SPINRAZA ® , а доза, утвержденная Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, составляет 12 мг.
О SPINRAZA ® (nusinersen)
Клиническая программа развития SPINRAZA включает в себя 10 клинических исследований, которые включали более 300 особей по всему широкому спектру групп пациентов, 10 в том числе двух рандомизированных контролируемых исследований (и лелеять внушить). Текущие открытые расширенные исследования SHINE и NURTURE оценивают долгосрочное влияние SPINRAZA. Наиболее частыми нежелательными явлениями, наблюдаемыми в клинических исследованиях, были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине. Лабораторные тесты могут контролировать почечную токсичность и нарушения свертывания крови, включая острое тяжелое низкое количество тромбоцитов, которое наблюдалось после введения некоторых ASO.
Компания Biogen получила глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA у Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лидера в области антисмысловой терапии. Щелкните здесь, чтобы получить важную информацию по безопасности и полную информацию о назначении для SPINRAZA в США, или посетите веб-сайт продукта в вашей стране.
Ссылка на источник: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-plans-initiate-phase-3b-study-evaluating-potential