«По факту инвалидности пациенты со СМА на основании 890-го постановления имеют право по жизненным показаниям получать этот препарат, но источник финансирования в этом случае — субъект, то есть финансовая нагрузка ляжет на региональные минздравы, — объясняет Ольга Германенко. — Понятно, что изыскать большие средства для лечения этих больных будет довольно проблематично. Но это не значит, что финансовые проблемы региона или государства, а также стоимость терапии должны препятствовать получению пациентом жизненно необходимых лекарств».
«Мы не смогли убить своего ребенка, но и лечить дочку мы не можем. Ей уже три года, заметен явный регресс. Сейчас у обеих девочек примерно одинаковое физическое состояние: не ходят, не стоят, только могут недолго сидеть без поддержки и ручки пока поднимают на уровень головы, — рассказывает Мария Геворгян. — Страшно думать, что мы теряем время, но как получить терапию — мы не знаем».
«В настоящее время этот препарат внесен в государственный реестр лекарственных средств, и теперь стоит не менее сложная задача — обеспечить доступность лечения всех нуждающихся в нашей стране людей. С учетом высокой стоимости лечения этот вопрос требует особого подхода», — признает уполномоченный при президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова.
«Не понимая, в какую дверь тебе надо зайти, ты будешь стучаться во все, что мы сейчас и пытаемся делать — стучимся во все двери, авось нам попадается именно та дверь, в которую мы сможем зайти и решить наш вопрос, — рассказывает Ольга Германенко. — Страшно, если с СМА будет такая же волокита, как, например, с болезнью Помпе: четыре года есть терапия, а болезни нет ни в одном перечне».
«Лучший подход — это включение СМА в массовый скрининг новорожденных, — считает заведующая лабораторией Медико-генетического научного центра Екатерина Захарова. — Если начинать лечить СМА и другие редкие болезни на доклинической стадии, что реально только после проведения скрининга новорожденных на эти заболевания, мы сможем спасти сотни детских жизней».
«Не инвестировав 20 тысяч евро, придется платить 5 миллионов. Это самое правильное — проводить скрининг новорожденных. Но только в случае, если государство намерено лечить таких больных, потому что самый дешевый путь — это ничего не делать, и тогда пациенты просто умирают», — добавляет Лоран Серве.