Минздрав РФ подал заявку на клинические исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Это первое лекарство для лечения СМА российского производства. Разработка препарата началась в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных проходили в 2019 году. Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до 6 месяцев.
Напомним, спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе.
https://www.instagram.com/p/CfWi3ucop2-/?utm_source=ig_web_copy_link
Это первое лекарство для лечения СМА российского производства. Разработка препарата началась в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных проходили в 2019 году. Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до 6 месяцев.
Напомним, спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе.
https://www.instagram.com/p/CfWi3ucop2-/?utm_source=ig_web_copy_link