Цветовая схема:
C C C C
Шрифт
Arial Times New Roman
Размер шрифта
A A A
Кернинг
1 2 3
Изображения:
  • 141407 МО, г. Химки, Куркинское ш. 22
  • +7 (916) 410-27-87
  • info@smafund.ru

О фонде

Cure SMA 2021 об эффективности SPINRAZA

Cure SMA 2021 об эффективности SPINRAZA


10 июня 2021 03:06

Количество просмотров: 104

«Вмешательство с помощью SPINRAZA может существенно повлиять на траекторию SMA, и мы по-прежнему неуклонно стремимся улучшить результаты для людей с SMA. Мы продолжаем лучше понимать и исследовать потенциал SPINRAZA с помощью наших новых и продолжающихся глобальных клинических исследований », - сказал Альфред Сандрок-младший, доктор медицинских наук, руководитель отдела исследований и разработок компании Biogen. «Данные, которые мы представляем на Cure SMA 2021, демонстрируют долгосрочные преимущества SPINRAZA с возрастом. Кроме того, новый анализ обеспечивает дополнительную поддержку потенциала более высокой дозы SPINRAZA, чтобы предложить еще большее улучшение двигательной функции для пациентов с СМА ».

Новые данные подтверждают продолжение разработки исследуемой более высокой доза SPINRAZA
анализа данных из фазы 2 CS3A и Фаз 3 внушить исследования у детей с инфантильным выявленным SMA используется Фармакокинетическим (PK) / фармакодинамическим (PD) моделирования для прогнозирования потенциальной эффективности экспериментальный режим более высоких доз SPINRAZA. Этот анализ показывает, что более высокая доза SPINRAZA может привести к клинически значимому увеличению оценки CHOP INTEND (Детский больничный филадельфийский тест нервно-мышечных заболеваний) сверх того, что уже наблюдалось с одобренной дозой 12 мг. Эти результаты еще больше подтверждают научное обоснование оценки более высокой дозы SPINRAZA в продолжающемся исследовании DEVOTE.

DEVOTE - это исследование фазы 2/3, в котором оценивается безопасность, переносимость и потенциал еще большей эффективности SPINRAZA при введении в более высоких дозах, чем одобренные в настоящее время. Это исследование состоит из трех частей, которые включают когорту открытой оценки безопасности (часть A), основную, двойную слепую, рандомизированную когорту с активным контролируемым лечением (часть B) и группу пациентов, переходящих с открытой метки. одобрил режим дозирования 12 мг SPINRAZA до режима более высоких доз (Часть C).

Как сообщалось ранее, 1 данные по безопасности из Части A (n = 6; 28 мг) подтверждают продолжение разработки более высоких доз SPINRAZA, а обновленный анализ, представленный на встрече, включает данные, собранные за период до 10 месяцев. Вступление в основную часть B DEVOTE продолжается и будет оценивать режим более высоких доз (две ударные дозы по 50 мг с интервалом 14 дней, а затем поддерживающие дозы 28 мг каждые четыре месяца) по сравнению с одобренным в настоящее время режимом дозирования SPINRAZA. 2 Дополнительная информация о DEVOTE доступна на сайте ClinicalTrials.gov ( NCT04089566 ).

Данные подтверждают долгосрочную эффективность SPINRAZA у широкого круга людей с СМА
Анализ данных исследования NURTURE (n = 25) показывает, что 92 процента пациентов, начавших лечение SPINRAZA в предсимптоматическом возрасте, сохранили способность глотать в среднем через 3,8 года. Это контрастирует с естественным течением СМА, когда нарушение глотания ожидается у людей с 2 ​​или 3 копиями SMN2 3 и может привести к повышенному риску аспирационной пневмонии, удушья и задержки развития. В этом анализе участники исследования NURTURE были последовательно оценены их опекунами как в среднем никогда или редко испытывающие трудности при выполнении большинства мер, связанных с общим кормлением, питьем жидкости и употреблением твердой пищи. Кроме того, все участники с 3 копиями SMN2 и 73 процента (11 из 15) участников с 2 копиямиОпекуны сообщали, что копии SMN2 кормились исключительно через рот.

Кроме того, ретроспективные данные открытых расширенных исследований CS2-CS12 и SHINE показывают, что дети и подростки с поздним началом СМА (n = 14) показали улучшение ходьбы пешком за пять лет лечения SPINRAZA и стабилизацию утомляемости.

Во всех анализах, представленных на встрече, профиль безопасности SPINRAZA соответствовал ранее опубликованным результатам.

Источник информации: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-data-cure-sma-2021-highlight-long-term-efficacy-spinrazar